Cétones

Médicaments

Un laboratoire de biotechnologie (Accera, États-Unis) a présenté des données provenant d’une épreuve de phase IIb1. Les chercheurs ont donné aux patients une boisson dont la substance active est convertie par le foie en cétones.

Ces derniers pénètrent alors dans le cerveau et fournissent une source d’énergie aux neurones qui ne métabolisent plus efficacement du glucose. L’étude inclut 152 personnes Alzheimer (stades léger à modéré) traités simultanément avec un médicament standard, et a été conduite dans 25 centres aux États-Unis. Le traitement apporte une légère amélioration et il est davantage efficace chez les patients porteurs des allèles 2 et 3 (allèle = une des différentes formes d’un gène) de l’apolipoprotéine E, alors que les individus portant l’allèle 4 ne répondent pas au traitement. (Les individus avec l’allèle 4 ont environ 8 fois plus de risque de développer la maladie d’Alzheimer que ceux portant les allèles 2 et 3). Les effets secondaires sont mineurs.

Glossaire

Essai clinique en phase I. Première étape de la vie d’un médicament ou d’un traitement. La phase I permet de déterminer la dose qui ne présente aucun danger ainsi que les possibles effets secondaires.

Essai clinique en phase II. Etude qui évalue l’efficacité clinique d’une molécule, et détermine ses éventuels effets secondaires. La phase 2 est subdivisée en deux phases : phases 2a et 2b. Alors que la phase 2a apprécie l’efficacité de la molécule sur un nombre limité (de 100 à 200) de patients, la phase 2b détermine la dose thérapeutique de la molécule sur une plus grande échelle (de 100 à plus de 300 patients). Le développement de la molécule peut s’arrêter durant cette phase si elle ne présente qu’une efficacité modeste et/ou des effets toxiques.

Essai clinique en phase III. Etude clinique contrôlée, randomisée et à double insu réalisée sur un grand nombre de patients (de 1000 à 3 000 et plus) visant à évaluer l’efficacité d’un médicament, en comparaison avec un traitement standard.

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