Une étude clinique est une étude de recherche menée chez des participants qui visent à évaluer un traitement médical, chirurgical ou comportemental. 

C’est le principal moyen pour les chercheurs de savoir si un nouveau traitement ou un appareil médical est sûr et efficace chez les humains.

Etude préclinique

Etude qui examine une molécule sur un modèle animal (en général le rongeur) et qui fournit des données sur son efficacité et sa toxicité.

Elle précède éventuellement l’étude clinique. 

Etude clinique ouverte

Etude dans laquelle le médecin et le patient connaissent le médicament que ce dernier prend. Il n’existe pas de groupe placebo (c.-à-d. groupe contrôle).

L’essai clinique ouvert est l’opposé de l’essai en double aveugle. 

Etude clinique en simple aveugle (à simple insu)

Etude dans laquelle seul le médecin connaît les détails du traitement (c.-à-d. le médecin sait si le malade fait partie du groupe contrôle ou du groupe traité avec le médicament à l’étude).

Etude en double aveugle

Etude dans laquelle ni le médecin, ni le malade, ne savent dans quel groupe se trouve ce dernier.

L’interprétation de l’efficacité du médicament n’est pas biaisée par l’impression du médecin et du patient.

Également appelée essai clinique à double insu.

Étude clinique randomisée

Étude au cours de laquelle les malades sont tirés au sort (c.-à-d. randomisés) afin d’être répartis soit dans le groupe recevant le médicament à l’étude, soit dans le groupe contrôle.

La randomisation doit former des groupes homogènes. 

Etude clinique contrôlée

Etude permettant de comparer le groupe recevant le médicament à l’essai au groupe contrôle. 

Etude clinique en phase 1

Première étape de la vie d’un médicament ou d’un traitement.

La phase 1 permet de déterminer la dose qui ne présente aucun danger ainsi que les possibles effets secondaires. 

Étude en phase 2

L’étude clinique de phase 2 est une étude qui évalue l’efficacité clinique d’une molécule, et détermine ses éventuels effets secondaires.

La phase 2 est subdivisée en deux phases : phases 2a et 2b.

Alors que la phase 2a apprécie l’efficacité de la molécule sur un nombre limité (de 100 à 200) de patients, la phase 2b détermine la dose thérapeutique de la molécule sur une plus grande échelle (de 100 à plus de 300 patients).

Le développement de la molécule peut s’arrêter durant cette phase si elle ne présente qu’une efficacité modeste et/ou des effets toxiques. 

Étude en phase 3

L’étude clinique en phase 3 est un essai clinique contrôlée, randomisée et à double insu réalisée sur un grand nombre de patients (de 1000 à 3 000 et plus) visant à évaluer l’efficacité d’un médicament, en comparaison avec un traitement standard. Elle fait suite à l’étude en phase 2.